“Eliglustat Tartrat” ürününün Faz 3 Çalışması sonlandı
Genzyme, daha önce tedavi almamış olan tip1 Gaucher hastalarının tedavisinde ağız yolundan (oral) kullanılan deneysel ilacı eliglustat tartrat’ın ilk faz 3 çalışması olan ENGAGE çalışmasının sonlanım noktasına ulaştığını açıkladı.
Sanofi Grubu çatısı altında faaliyet gösteren Genzyme, daha önce tedavi almamış olan tip” Gaucher hastalarının tedavisinde ağız yoluyla (oral) kullanılan deneysel ilacı “eliglustat tartat”ın ilk faz 3 çalışmasının sonlandığını açıkladı. Açıklamaya göre:
ENGAGE çalışması kapsamında, Eliglustat tartrat ile tedavi olan hastaların dalak büyüklüğünde, 9 aylık dönemde, plasebo ile karşılaştırıldığında, istatistiksel anlamlılık düzeyinde iyileşme olduğu saptandı. Eliglustat tartrat tedavisi alan hastalarda dalak hacimleri başlangıç değerlerine göre istatistiksel ortalama olarak %28 oranında azalırken, plasebo alan hastalarda istatistiksel ortalama olarak %2 oranında artmak üzere mutlak fark %30 oldu (p<0.0001). Bundan başka, plasebo alan hastalarla karşılaştırıldığında, hemoglobin ve trombosit düzeyleri ile karaciğer hacimlerindeki iyileşmeyi içeren tüm ikincil sonlanım noktaları karşılandı.
ENGAGE çalışmasının ilk güvenlilik analizi, eliglustat tartrat’ın iyi tolere edildiğini göstermektedir. Primer analiz döneminde bildirilen hiçbir ciddi advers olay bulunmayıp, iki tedavi grubu arasında bildirilen ilişkili advers olaylarda klinik olarak anlamlı farklar olmadığı gözlemlendi. Genzyme Başkanı ve CEO’su Dr. David Meeker, “Eliglustat tartrat’ın geliştirme çalışmaları on yıldan uzun bir süredir yapılmakta olup, Gaucher hastalığına odaklanmış olan en büyük klinik programdır; bu çalışmalar bu hasta grubunun adına süre gitmekte olan inovasyon çabalarımızı göstermektedir” dedi. Genzyme Türkiye Genel Müdürü Cenk Sökmen ise Türkiye’de 2002’den beri faaliyet gösterdiklerini belirterek, “Genzyme’ın hastaları odak noktasına alan yaklaşımıyla onların ihtiyaçlarını tam olarak anlamaya özen gösteriyor. Bu yaklaşımla Gaucher hastalığının tedavisini sağlayan ilk firma olarak, bu alandaki yenilikçi tedavilerimizi geliştirmek için çalışmalarımıza devam ediyoruz.” dedi.
Genzyme, ağız yolundan alınan bir kapsül olan eliglustat tartratı tip 1 Gaucher hastalığı olan hastalar için uygun bir tedavi alternatifi sağlamak ve hasta ve hekimlerin bireysel tedavi hedeflerine ulaşmaları için daha çeşitli bir tedavi seçeneği sunmak için geliştirildi. Halen, Genzyme’ın Cerezyme® adlı ilacı (enjeksiyonla kullanılan imigluseraz) tip 1 Gaucher hastalığında standart tedavi olup, intravenöz infüzyon yoluyla uygulanmaktadır.
Gaucher hastalığı hakkında
Gaucher hastalığı, tüm dünyada 10.000’den daha az sayıda kişiyi etkileyen kalıtımsal bir hastalıktır. Gaucher hastalığı bulunan kişilerde, belirli bir tipteki yağ molekülünü parçalayan bir enzim olan β-glukosidaz enzimi (glukoserebrosidaz) yetersizdir. Bu enzimin yetersizliği sonucunda, yağ birikmiş olan hücreler (Gaucher hücreleri olarak adlandırılır), başta dalak, karaciğer ve kemik iliği olmak üzere vücudun çeşitli kısımlarında birikir. Gaucher hücrelerinin birikimi dalak ve karaciğerin büyümesine, anemiye, aşırı kanama ve çürüklere, kemik hastalığına ve daha çeşitli belirti ve bulgulara sebep olur. Gaucher hastalığının en sık rastlanan biçimi, genellikle beyini etkilemeyen tip 1 çeşididir.
Eliglustat tartrat hakkında
Ağız yolundan kullanılan yeni bir glukozilseramid analoğu olan eliglustat tartrat glukozilseramid sentetaz enzimini kısmen baskılamak üzere tasarlanmış olup, glukozilseramid üretimini azaltmakta. Glukozileramid, Gaucher hastalığı bulunan insanların hücre ve dokularında oluşan bir maddedir. Klinik öncesi çalışmalarında, Michigan Üniversitesi’nden Dr. James A. Shayman ile birlikte geliştirilen bu molekül, yüksek bir etkinlik ve özgüllük göstermiştir. Genotipten bağımsız olan etki mekanizmasına göre, eliglustat tartrat tüm tip 1 Gaucher hastaları için potansiyel bir tedavi olabilir. Gaucher hastalığında elglustat tartrat ile yapılan Faz 2 ve 3 klinik çalışmalara, yoğun bir klinik öncesi araştırma ve Faz 1 programından sonra başlandı.
Cerezyme ile ilgili önemli klinik bilgi
Hastaların yaklaşık yüzde 15’inde infüze edilen enzime karşı IgG antikorları gelişmiştir. Bu hastaların aşırı duyarlılık tepkisi riski daha yüksektir. Bu nedenle periodik izleme ön görülmektedir; antikor bulunan hastalarda ya da daha önceden aşırı duyarlılık bulguları olan hastalarda önlem alınmalıdır. Aşırı duyarlılığı düşündüren bulgular hastaların %66’sında ortaya çıkmış olup, bu bulgular anaflaktoid reaksiyon, kaşıntı, ürtiker, anjiyoödem, göğüste rahatsızlık hissi, nefes darlığı, öksürük, siyanoz ve hipotansiyondur. Cerezyme kullanımı ile ilişkili reaksiyonlar hastaların yüzde 15’inden azında bildirilmiştir. Aşağıdaki olayların her biri toplam hasta popülasyonunun yüzde ikisinden azında ortaya çıkmıştır. Bildirilen advers olaylar bulantı, kusma, karın ağrısı, ishal, döküntü, yorgunluk, baş ağrısı, ateş, sersemlik hali, baş dönmesi, üşüme, titreme, sırt ağrısı ve taşikardiyi içermektedir. İlacı uygulama yolu ile ilişkili advers olaylar damara girilen yerde rahatsızlık, kaşıntı, yanma hissi, şişme veya steril abseyi içermektedir. Tam prospektüs bilgisi için, lütfen www.genzyme.com internet adresini ziyaret ediniz.