📝 Editoryal Not:
FDA’nın biyobenzer ilaç geliştirme süreçlerini hızlandırmaya ve maliyetleri azaltmaya yönelik yeni taslak rehberi, biyoteknolojik ilaçlara erişimde önemli bir dönüm noktasıdır. Bu adım, ilaç endüstrisinde yenilik ve rekabetin önünü açarken, sağlık profesyonelleri için biyobenzerlerin güvenlik ve etkinlik standartlarının yeniden tanımlandığı yeni bir dönemi işaret ediyor. Özellikle klinik karşılaştırmalı çalışmaların gerekliliğinin azaltılması, bilimsel değerlendirme süreçlerinde analitik verilerin öncelik kazandığını göstermektedir.
ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), biyobenzer ilaçların geliştirilmesini hızlandırmak ve maliyetleri düşürmek amacıyla önemli bir adım attı. Biyobenzer ilaçlar, ciddi ve kronik hastalıkların tedavisinde kullanılan yüksek maliyetli biyolojik ilaçların daha uygun fiyatlı, güvenli ve etkin alternatifleridir.
Yeni yayımlanan taslak rehber, biyobenzerlik çalışmalarını basitleştirmeyi ve gereksiz klinik testleri azaltmayı öneriyor. Ayrıca, biyobenzerlerin orijinal biyolojik ilaçlarla değiştirilebilir (interchangeable) olarak onaylanmasını kolaylaştıracak yeni bir girişim de duyuruldu. Böylece, hem hastalar hem de eczacılar daha düşük maliyetli tedavi seçeneklerine kolayca erişebilecek.
Biyolojik ilaçlar, ABD’de reçetelerin yalnızca %5’ini oluşturmasına rağmen, toplam ilaç harcamalarının %51’ini kapsıyor. FDA tarafından onaylanmış 76 biyobenzer ilaç bulunmasına rağmen, pazar payları hâlâ %20’nin altında. Buna karşılık, ülkede 30.000’den fazla jenerik ilaç onaylanmış durumda. Önümüzdeki 10 yılda patent koruması sona erecek biyolojik ilaçların yalnızca %10’u için biyobenzer geliştirme çalışmaları yürütülüyor.
ABD Sağlık ve İnsan Hizmetleri Bakanı Robert F. Kennedy Jr., konuya ilişkin yaptığı açıklamada şunları söyledi:
“Bugün duyurulan biyobenzer reformu, ilaç fiyatlarını düşürme hedefimize büyük katkı sağlayacak. Biyolojik ilaçlar birçok kronik hastalıkta kullanılıyor ancak karmaşık onay süreçleri nedeniyle hastalar uygun maliyetli biyobenzerlere erişemiyordu. FDA’nın bu kararı, rekabeti artıracak, hasta seçeneklerini genişletecek ve halk sağlığını güçlendirecek.”
FDA Komiseri Dr. Marty Makary ise şu değerlendirmede bulundu:
“Biyobenzerler, hem hastalar hem de sağlık sistemi için maliyetleri düşürme potansiyeline sahip. Geliştirme sürecini sadeleştirerek ve değiştirilebilirlik kriterlerini netleştirerek, milyonlarca Amerikalı için kanser, otoimmün hastalıklar ve nadir hastalıklarda erişilebilir tedavi fırsatlarını artırıyoruz.”
FDA İlaç Değerlendirme ve Araştırma Merkezi Direktörü Dr. George Tidmarsh, rehberin bilimsel dayanaklarını şöyle özetledi:
“Bilim gelişmeye devam ediyor. Biz de güvenlikten ödün vermeden verimliliği artıran, kanıta dayalı ve rasyonel politikalarla biyobenzer geliştirmeyi destekliyoruz.”
Yeni FDA taslak rehberi, “Biyobenzerliğin Gösterilmesine İlişkin Bilimsel Hususlar: Karşılaştırmalı Etkinlik Çalışmalarının Gerekliliğinin Değerlendirilmesine Yönelik Güncel Öneriler” başlığını taşıyor. FDA’nın 2015’ten bu yana biriktirdiği veriler, klinik karşılaştırmalı çalışmaların yüksek maliyetine (ortalama 24 milyon dolar) karşın, analitik testlere kıyasla daha düşük duyarlılık sağladığını ortaya koyuyor. Bu nedenle, yeni rehber geliştiricilerin analitik verilerle biyobenzerliği kanıtlamasına olanak tanıyarak klinik çalışma gerekliliğini azaltıyor.
Ayrıca, biyobenzerlerin “değiştirilebilir” onay alması için geçmişte gerekli olan “switching” (ilaç değiştirme) çalışmaları artık genel olarak önerilmiyor. Böylece hem zaman hem kaynak tasarrufu sağlanacak.
Biyobenzerlerin onay yolu, 2010 yılında Biyolojik Ürün Fiyat Rekabeti ve Yenilik Yasası (BPCIA) ile oluşturulmuştu. O tarihten bu yana FDA, kanser, romatoid artrit, diyabet, Crohn hastalığı ve osteoporoz gibi hastalıkların tedavisinde kullanılan 76 biyobenzeri onayladı.
FDA’nın bu yeni girişimi, daha fazla biyobenzerin pazara sunulmasını teşvik ederek rekabeti artırmayı, tedaviye erişimi kolaylaştırmayı ve Amerikan halkı için sağlık maliyetlerini azaltmayı hedefliyor.
