Bayer, Hemofili A İzlenen Çocuklarda Araştırma Aşamasında olan Yeni Rekombinant Faktör VIII Bileşiği ile ilgili Faz III Çalışmasını Başlatıyor
Faz III PROTECT VIII – Çocuk Çalışması Ağır Hemofili A İzlenen ve Önceden Tedavi Almış Olan Çocuklarda Ürünün Kanama Profilaksisi ve Tedavisine İlişkin Güvenlilik ve Etkililiğini değerlendirecek.
Berlin, Almanya, Temmuz 2013 – PROTECT VIII (Hemofili A izlenen hastalarda uzun süreli etki gösteren direkt pegile FVIII ile profilaksi) çalışmasına Hemofili A izlenen yetişkin hasta alımının tamamlanmasının ardından Bayer HealthCare bugün bir açıklama yaparak, Hemofili A tedavisine yönelik, araştırma aşamasında bir ürünün değerlendirilmesi amacıyla uluslararası bir Faz III çalışmasına çocukların alınmaya başlandığını duyurdu. PROTECT VIII – Çocuk Çalışması rekombinant bir insan faktör VIII (rVIII) ürünü olup, akut kanama tedavisinde kullanılan ürünün kanama olaylarına karşı korunma süresinin bir haftaya uzatılması amacıyla profilaktik olarak kullanılıp kullanılamayacağının incelenmesi amacıyla tasarlandı.
Biyolojik aktivitenin tam olarak korunmasının yanı sıra polietilenglikol (PEG) polimerinin rFVIII molekülünün hafif zincirine bölgeye özgü şekilde bağlanması sayesinde rFVIII aktivitesinin dolaşımdaki yarı ömrünün uzatılması amacıyla tasarlandı.
Bayer HealthCare Yürütme Kurulu üyesi ve Global Geliştirme Başkanı Dr. Kemal Malik, konuyla ilgili olarak “Hemofili izlenen çocuklar ve ebeveynleri profilaktik tedavi rejimiyle ilişkili sık infüzyon uygulamasını önemli bir yük olarak görebilir. Bayer olarak bizleri böyle yeni ve yenilikçi moleküller geliştirmeye iten de bu anlayıştır” dedi.
Bayer, hemofili hastalarının, özellikle çocukların ihtiyaçlarını karşılayan tedavi çözümleri geliştirme ve iyileştirmeye ilişkin taahhüdünü sürdürüyor.
Faz III Çalışması Hakkında
PROTECT VIII – Çocuk Çalışması ağır Hemofili A izlenen erkek çocuklarda farklı dozlama sıklıklarıyla kullanılan ürünün kanamaların hem profilaktik hem de gereksinim üzerine tedavideki güvenlilik ve etkililiğinin değerlendirildiği çok merkezli, uluslararası, kısmen randomize, açık etiketli bir çalışmadır. Çalışmaya dünya genelinde önceden tedavi almış olan (PTP) 50 hasta alınacaktır. Hastalar en fazla 12 yaşında olup, ağır Hemofili A (FVIIIc < %1) izlenen ve herhangi bir FVIII ürünüyle en az 50 günlük maruziyet (ED) öyküsü belgelenmiş olan çocuklar olacak. Çalışmaya, primer veya sekonder profilaksi tedavisi almakta olan veya reçete edilmiş olan düzenli bir infüzyon rejimi uygulanmayan hastalar (gereksinim üzerine tedavi veya aralıklı tedavi alan hastalar) alınabilecektir. Bir hastanın toplam tedavi süresi 50 günlük maruziyet şeklinde olacaktır.
Hastalar isteğe bağlı uzatma çalışmasına katılmak üzere davet edilecek, bu çalışmada en az 50 günlük ilave maruziyet dönemi süresince gözlem yapılacaktır.
Hemofili A Hakkında
Faktör VIII eksikliği ya da klasik hemofili olarak da bilinen hemofili A, büyük oranda kalıtsal bir kanama bozukluğu olup, vücutta kanın pıhtılaşması için gerekli olan proteinlerden birinin eksikliği ya da miktarının düşük olmasından kaynaklanmaktadır. Hemofilinin en yaygın rastlanan tipi olan hemofili A, faktör VIII olarak bilinen bir pıhtılaşma proteinin eksik veya kusurlu olması nedeniyle ortaya çıkmaktadır. Hemofili A özellikle kas, eklem veya iç organlarda olmak üzere, uzun süren veya spontan olarak gelişen kanama ile karakterize olan bir durumdur.