📝 Editoryal Not:
Alzheimer ve diğer nörodejeneratif hastalıkların tedavisine yönelik yeni bir molekül olan SUL-238’in Faz 1 sonuçları, mevcut tedavi seçeneklerinin sınırlı olduğu bu alanda büyük bir umut yaratıyor. Mitokondri hedefli olması ve yüksek beyin penetrasyonu, ilacın klinik potansiyelini artırırken, Türkiye merkezli bir ilaç firmasının global Ar-Ge sürecine aktif katkı sunması da ulusal sağlık biyoteknolojisi açısından dikkat çekici. Bu gelişme, klinik araştırmaların geleceği ve yenilikçi tedavi modelleri açısından takip edilmesi gereken bir adımı temsil ediyor.
Türkiye’nin önde gelen biyoteknoloji firmalarından GEN ve Hollanda merkezli Sulfateq BV’nin birlikte geliştirdiği mitokondri hedefli araştırma ilacı SUL-238’in Faz 1 klinik araştırma sonuçları, 2025 Alzheimer Derneği Uluslararası Konferansı’nda (AAIC 2025) paylaşıldı.
Oral uygulanan, sınıfında ilk olan küçük molekül SUL-238, yapılan klinik çalışmada yüksek beyin penetrasyonu ile dikkat çekerken, sağlıklı ileri yaştaki gönüllülerde güvenli ve iyi tolere edilebilir bir profile sahip olduğu gösterildi. Toplam 53 gönüllü üzerinde gerçekleştirilen çalışmada, 50–2000 mg aralığında uygulanan tekli dozların farmakokinetik profilinin uygun olduğu ve beyin-omurilik sıvısına (BOS) geçişin yüksek olduğu tespit edildi.
GEN Yönetim Kurulu Başkanı Abidin Gülmüş, konuyla ilgili yaptığı açıklamada şu ifadeleri kullandı: “Bu umut verici klinik araştırma sonuçları, Alzheimer hastalığının biyolojisini hedef alan tedaviler geliştirme misyonumuzda önemli bir adım niteliğindedir.”
GEN Ar-Ge ve Klinik Operasyonlar Genel Müdür Yardımcısı Uzm. Dr. Nadir Ulu ise şunları ekledi: “SUL-238’in mükemmel güvenlilik profili, güçlü preklinik verileri ve yüksek BOS geçişi, onu sadece Alzheimer değil, pek çok nörodejeneratif hastalık için de güçlü bir aday haline getiriyor. Faz 2 ve Faz 3 çalışmalarımıza başlamak üzereyiz ve oldukça heyecanlıyız.”
SUL-238, hücre içi enerji metabolizmasında merkezi rol oynayan mitokondrileri hedef almasıyla yenilikçi bir yaklaşım sunuyor. Özellikle kış uykusundaki hayvanların fizyolojisinden esinlenilerek geliştirilen molekül, mitokondri fonksiyonlarını düzenleyerek sadece Alzheimer değil, kardiyovasküler ve renal hastalıklar ile yaşlanmaya bağlı dejeneratif süreçlerde de potansiyel fayda sağlamayı amaçlıyor.
Sulfateq BV’den GEN tarafından lisanslanan SUL-238’in önümüzdeki dönemde başlayacak Faz 2 ve Faz 3 klinik çalışmalarıyla birlikte, Alzheimer başta olmak üzere nörodejeneratif hastalıkların tedavisinde yeni bir çığır açması hedefleniyor.
