Beta talasemi ve şiddetli orak hücreli anemi hastalığını tedavi etmek için kullanılan ilk gen düzenleme terapisi, Casgevy (exagamglogene autotemcel) onaylandı
EMA, CRISPR/Cas9 adlı yeni bir gen düzenleme teknolojisi kullanılan ilk ilacın onayını önerdi. Casgevy (exagamglogene otolog kök hücre), hematopoetik kök hücre nakli uygun olmadığında ve uygun bir donör bulunmadığında, 12…
