📝 Editoryal Not:
Parkinson hastalığında mevcut tedaviler çoğunlukla semptom kontrolüne odaklanırken, hastalığın biyolojik ilerleyişini hedefleyen tedavi seçenekleri sınırlıdır. Mitokondriyal disfonksiyonu hedefleyen yeni yaklaşımlar, nörodejeneratif hastalıkların patofizyolojisini doğrudan etkileme potansiyeli nedeniyle bilim dünyasında dikkat çekmektedir. GEN ve Sulfateq tarafından geliştirilen SUL-238 adlı ilaç adayının Faz 2 klinik araştırmasına geçmesi, Parkinson hastalığında hastalık modifiye edici tedavi stratejilerine yönelik önemli bir araştırma adımı olarak değerlendirilmektedir.
Parkinson hastalığı (PH) tedavisine yönelik yürütülen araştırmalarda yeni bir aşamaya geçildi. Hayvanlardaki kış uykusu (hibernasyon) mekanizmalarından ilham alınarak geliştirilen ve mitokondriyal fonksiyonları hedefleyen yenilikçi küçük molekül ilaç adayı SUL-238, Faz 2 kavram kanıtlama (Proof of Concept) klinik araştırması için etik kurul onayı aldı.
Hollanda merkezli Hollanda Biyomedikal Araştırmalar Etik Değerlendirme Vakfı (BEBO) tarafından verilen onayın ardından klinik araştırmada hasta alımlarının Nisan ayında başlaması planlanıyor.
Parkinson Hastalığında Karşılanmamış Tıbbi İhtiyaç
Parkinson hastalığı, özellikle ileri yaş grubunda görülen en yaygın nörodejeneratif hareket bozukluklarından biridir. Epidemiyolojik veriler, hastalığın 60 yaş üzerindeki bireylerin yaklaşık %2’sini etkilediğini göstermektedir.
Hastalığın başlıca klinik özellikleri arasında:
- Bradikinezi (hareketlerde yavaşlama)
- Tremor (titreme)
- Rijidite (kas sertliği)
- Postüral instabilite
yer almaktadır.
Mevcut tedavi seçenekleri semptomları kontrol etmeye yönelik olsa da, hastalığın ilerlemesini durdurduğu kanıtlanmış bir tedavi yaklaşımı henüz bulunmamaktadır.
Mitokondriyal Disfonksiyon ve Nörodejenerasyon
Bilimsel çalışmalar, mitokondriyal fonksiyon bozukluğu ve oksidatif stresin yalnızca Parkinson hastalığında değil aynı zamanda Alzheimer hastalığı gibi diğer nörodejeneratif hastalıkların patofizyolojisinde de önemli rol oynadığını göstermektedir.
Mitokondriler hücrelerin enerji üretim merkezleri olup:
- ATP üretimi
- hücresel metabolizma
- oksidatif stres dengesi
- nöronal hücre sağkalımı
gibi süreçler açısından kritik öneme sahiptir. Bu nedenle mitokondriyi hedefleyen tedavi yaklaşımları, nöroprotektif stratejiler arasında önemli bir araştırma alanı olarak değerlendirilmektedir.
SUL-238: Kış Uykusu Mekanizmalarından İlham Alan İlaç Adayı
SUL-238, hibernasyon sırasında hücrelerin enerji kullanımını düzenleyen biyolojik mekanizmalardan esinlenerek geliştirilmiş mitokondri hedefli bir küçük molekül ilaç adayıdır.
Preklinik çalışmalarda SUL-238’in:
- Mitokondriyal fonksiyonları desteklediği
- Hücresel enerji metabolizmasını iyileştirdiği
- Oksidatif stresle ilişkili hasarı azaltabileceği
gösterilmiştir.
Ayrıca aday molekül:
- Kan-beyin bariyerini geçebilme özelliğine sahiptir
- Klinik öncesi çalışmaların yanı sıra Faz 1 klinik araştırmalarda güvenlilik açısından değerlendirilmiştir
Araştırma sonuçları, molekülün yalnızca nörodejeneratif hastalıklarda değil aynı zamanda kardiyovasküler ve renal hastalık modellerinde de potansiyel fayda gösterebileceğini düşündürmektedir.
Faz 2 Klinik Araştırma Süreci
Abidin Gülmüş, etik kurul onayıyla ilgili yaptığı değerlendirmede şunları ifade etti:
“Etik kurul onayının ardından Hollanda’da hasta alımlarına başlamayı sabırsızlıkla bekliyoruz. Bu Faz 2 klinik araştırma, nörodejeneratif hastalıkların biyolojik mekanizmalarını hedefleyen tedavi stratejileri açısından önemli bir kilometre taşı olacaktır.”
Planlanan Faz 2 çalışması, SUL-238’in Parkinson hastalarında mitokondriyal fonksiyonlar ve hastalık progresyonu üzerindeki potansiyel etkilerini değerlendirmeyi amaçlamaktadır.